剛剛!國家藥監局發布2019年度藥品審評報告(下)

四、重點工作進展情況
 ?。ㄒ唬┘涌炫R床急需境外新藥審評
  繼續貫徹國務院常務會議精神,落實加快境外已上市臨床急需新藥審評要求,提高公眾用藥可及性,在確定了第一批48個品種名單的基礎上,藥審中心組織專家遴選臨床急需新藥品種,梳理確定第二批26個品種名單。對于列入臨床急需境外新藥名單的品種,逐一與相關企業進行溝通,主動向相關企業宣傳國家加快臨床急需境外新藥審評審批相關政策,對于存在困難的企業給予指導并幫助其盡快提出注冊申請,同時明確臨床急需新藥審評審批相關工作程序和資料要求,接受藥品境外臨床試驗數據,設立專門審評通道,加快審評速度。
  通過上述舉措,2019年藥審中心批準了16個用于治療罕見病的、臨床急需的藥品,較2018年增長了60%,均在規定時限內完成審評工作,罕見病藥品在3個月之內完成審評,其他臨床急需藥品在6個月之內完成審評,大大縮短了臨床急需境外新藥在我國上市的時間差距。目前已有26個品種批準上市或完成審評,14個品種正在進行技術審評,6個品種正在整理資料準備申報上市,11個品種正在整理資料且尚未提出注冊申請,11個品種暫無申報上市計劃,6個品種暫無法與持有企業取得聯系,具體詳見附表5。
 ?。ǘ┐罅﹂_展仿制藥一致性評價
  一是規范參比制劑遴選程序,制定并由國家局發布《仿制藥參比制劑遴選與確定程序》,自開展參比制劑遴選工作以來發布了22批1899個品規(含注射劑參比制劑402個品規),2019年發布了3批748個品規;二是積極梳理國內特有品種情況,經專家論證和征求意見,在藥審中心網站發布《國內特有品種評價建議》,指導企業開展評價工作;三是加強信息公開和溝通交流,在藥審中心網站開通“仿制藥一致性評價專欄”,及時公開通過一致性評價的品種說明書、企業研究報告及BE試驗數據,舉辦一致性評價技術研討班,做好相關政策和技術要求培訓和宣講,進一步加強與業界溝通交流,通過咨詢日、申請人之窗、電話及公文等形式接受咨詢,服務和指導企業申報;四是廣泛調研,與專家和業界討論,制定了《已上市化學注射劑一致性評價技術要求》《已上市化學注射劑一致性評價申報資料要求》《化學藥品注射劑仿制藥(特殊注射劑)質量和療效一致性評價技術要求》,明確化學仿制藥品注射劑一致性評價的整體研究思路和技術要求,以便企業能夠更好地開展相關研究工作;五是2019年化學藥生物等效性試驗備案平臺已收集442條信息,仿制藥一致性評價生物等效性試驗備案平臺已收集737條信息。
 ?。ㄈ┏掷m推動審評審批制度改革
  1.落實臨床試驗期間風險管理
  2019年新修訂的《藥品管理法》明確,“國家建立藥物警戒制度,對藥品不良反應及其他與用藥有關的有害反應進行監測、識別、評估和控制?!薄八幬锱R床試驗期間,發現存在安全性問題或者其他風險的,臨床試驗申辦者應當及時調整臨床試驗方案、暫?;蛘呓K止臨床試驗,并向國家藥品監督管理部門報告。必要時,國家藥品監督管理部門可以責令調整臨床試驗方案、暫?;蛘呓K止臨床試驗?!?br style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; line-height: 23.8px; box-sizing: border-box !important; overflow-wrap: break-word !important;"/>  2019年藥審中心接收到來自164家國內外研發企業、涉及432個試驗藥物的臨床試驗期間可疑且非預期嚴重不良反應(SUSAR)個例報告117140份(涉及病例43131例),其中中國境內SUSAR個例報告為11062份(涉及病例3166例);自2019年4月26日開通了研發期間定期安全性更新報告(DSUR)的電子提交路徑以來,已接收報告585份。
  為更好地控制藥物臨床試驗風險,藥審中心開展了以下工作:一是強化臨床期間安全性報告監測、審核、處理,逐步建立、厘清風險監測處理中各方的職責分工,規范相關工作機制和程序,有序開展藥物臨床期間風險管控工作。二是針對臨床試驗高風險藥物(如CAR-T細胞治療藥物等)制定并實施重點監測方案。針對臨床試驗中存在的嚴重安全性風險的13個品種,提出了進一步的風險控制處理意見,積極與申請人進行風險溝通,通過督促申請人完善風險管理措施(例如修改臨床試驗方案、修改知情同意書、修改研究者手冊、建議申請人主動暫停臨床試驗等),加強臨床試驗風險控制,切實保護受試者安全。
  2.優化合規審查檢查工作程序
  一是優化完善合規審查體系,探索建立審評工作基于品種風險因素、合規工作基于申請人合規風險因素雙向并行式的風險管控模式;二是推進研發生產主體合規信息庫建設,推動審評與檢查工作并聯開展,將啟動檢查節點前移至專業審評階段。三是持續強化審評與檢查檢驗同步開展及工作銜接程序,推進檢查檢驗協調工作電子化,建立審評與檢查檢驗定期溝通交流機制。
  3.實行原輔包與制劑共同審評審批
  根據國家局《關于進一步完善藥品關聯審評審批和監管工作有關事宜的公告》(2019年第56號,以下簡稱56號公告),藥審中心對原料藥登記受理系統和技術審評系統進行了完善,更新原料藥登記表格和相關行政許可文書,實現了仿制境內已上市藥品制劑所用的原料藥通過登記系統提出單獨審評審批。將符合56號公告有關要求的15538個原輔包產品推送至登記平臺并標識為“A”。原輔包登記平臺公示原料藥、藥用輔料和藥包材共26424個,其中原料藥12541個,藥用輔料3066個,藥包材10817個。
  4.推進中國上市藥品目錄集工作
  自開展《中國上市藥品目錄集》工作以來,《中國上市藥品目錄集》共納入藥品1055個(按品規計,下同),其中進口原研藥品484個,通過仿制藥質量和療效一致性評價的藥品336個,按化學藥品新注冊分類批準的仿制藥105個,創新藥21個,其他藥品109個。2019年共收錄了430個品規,較2018年(424個品規)同比增長1.42%。
 ?。ㄋ模嫿ㄋ幤穼徳u流程導向科學管理體系
  按照國家市場監督管理總局和國家局工作部署,為不斷完善和優化審評審批流程、提高審評效率,全面提升藥品審評工作水平,藥審中心秉承以人民為中心的發展理念,成立了科學管理體系領導小組和效能辦公室,堅持全面研究、試點先行和邊試邊改的原則,以實地走訪調研、全員參與、群策群力等多種途徑,對現有流程進行分解細化、優化提升,提出各類有針對性的改革措施,積極開展藥品審評流程導向科學管理體系建設工作。在做好頂層設計、研究試點督辦的基礎上,以制度建設、效能監督為有效手段,全方位確保各項改革措施落到實處。把內部監督機制融入審評權力運行的全流程,加強效能監察工作,將各項改革措施落到實處并取得初步成效。此項工作為提高審評效率、統一審評尺度、提高藥品審評報告質量等起到了有力的保障作用。
 ?。ㄎ澹┰鷮嵧七M審評科學基礎建設
  1.深度參與藥品法律法規制修訂
  藥審中心在積極參與《藥品管理法》《疫苗管理法》等法律法規制修訂工作的基礎上,努力做好新修訂的《藥品注冊管理辦法》35個配套文件制修訂工作。
  2.積極推進ICH工作繼續深入
  全力推動我國藥品審評審批體系與國際接軌,積極參與ICH國際協調和指導原則轉化實施工作。一是深入參與ICH議題協調工作,向30個ICH工作組派出53名專家,參與ICH大會和管委會各類會議20場,組織ICH相關專家會議263場,處理ICH相關事項327件;二是重點推進ICH三級指導原則實施工作,評估ICH指導原則國內實施情況,協助國家局發布適用及推薦適用43個ICH三級指導原則公告,協調原文翻譯相應指導原則;三是組織開展ICH培訓相關工作,ICH工作辦公室與ICH秘書處及第三方密切合作,開展ICH指導原則培訓16場,培訓對象多達2600人次,實現了對監管機構培訓的目標,同時擴大了在業界的宣傳和影響力。
  3.強化細化審評技術標準體系建設
  開展以指導原則為核心的審評標準體系建設,統一審評尺度,提升審評質量和效率,減少審評自由裁量權。2019年完成《晚期非小細胞肺癌臨床試驗終點技術指導原則》等33個指導原則發布和公開征求意見,其中9個指導原則的制定旨在推動中藥傳承與新藥研發,例如《中藥新藥質量標準研究技術指導原則》。2019年經國家局發布或已報送國家局的指導原則8個(詳見附表6)。為了配合好《藥品注冊管理辦法》的實施,藥審中心啟動了5個指導原則制修訂工作,立足于鼓勵創新、支持研發、規范審評,科學高效的指導原則體系逐步形成。
  4.科學統籌審評質量管理體系建設
  進一步推進藥品審評和質量管理體系的結合和相互促進。將《質量手冊》等體系文件與藥品審評相關法規制度有機結合起來,讓質量體系的各項要求能夠貫徹落實到藥審中心的各項工作當中去,一方面以質量目標為核心,科學運用信息系統工具,將審評監督管理工作日?;?;另一方面以審評工作中發現的實際問題為導向,按照質量體系要求開展專項內部審核,高度重視國家局和申請人對藥審中心審評業務的滿意度和工作建議,及時制定改進措施并持續督促落實,提升質量管理體系在藥品審評工作中的專業性,保證和提高藥品審評質量和效率。
  5.優化完善eCTD系統建設
  加強審評信息化系統建設,全面推進藥品電子通用技術文檔資料管理系統(以下簡稱eCTD系統)建設工作。一是制定eCTD技術規范和申報指南等技術文件,明確申請人進行資料準備和提交注冊申請的技術要求;二是完成與國內外10家制藥企業之間的系統測試工作,優化系統功能和流程,為eCTD系統上線運行積累了實際操作經驗;三是完成與eCTD項目相配套系統的改造和集成工作,實現了藥品注冊、受理、審評等全流程電子化管理;四是建設eCTD專欄,為加強與申請人的溝通交流提供優質的服務保障。
 ?。┏掷m提升審評隊伍能力
  扎實開展審評員培訓工作,不斷推進藥審中心培訓工作制度化、規范化、系統化、專業化,進一步完善審評員培訓管理制度體系,制定藥審中心《員工培訓管理辦法》等制度文件,在政治理論知識、廉政保密教育、利益防范、法律法規、審評相關專業理論知識、審評實務、實踐操作、綜合管理相關專業理論知識、綜合素質能力方面,對員工開展崗前培訓、繼續教育、任職培訓和在職學歷學位教育,組織部分資深審評員、應屆畢業生開展實踐培訓,全面拓展審評工作視野,持續提升審評能力,不斷建設高素質的藥品審評人才隊伍。繼續深化與世界衛生組織、美國食品藥品監督管理局、丹麥藥品管理局等國際組織和藥監機構的溝通交流,加強與國內高校、科研院所的合作,開展學術互動與交流,緊跟行業發展前沿,服務產業創新發展。
  五、2020年重點工作安排
  2019年,藥品審評工作取得了一定進展,但仍存在著一些問題:一是藥審中心的人員結構和能力還不能滿足藥物研發創新的需要,實現審評能力的現代化仍是擺在審評隊伍建設面前的艱巨任務;二是隨著“兩法一辦法”的落地實施,大量的配套文件、系統等調整工作有待盡快完成,在更高審評標準的要求下,保障審評質量和效率需要付出更大的努力;三是審評信息公開力度、面對面溝通交流會議承接能力等與申請人的期盼仍有一定差距。
  2020年藥審中心將緊密圍繞國家局工作部署,重點開展以下工作:
 ?。ㄒ唬┓e極推動規章制度體系完備
  貫徹落實新修訂的《藥品管理法》《疫苗管理法》《藥品注冊管理辦法》,加快制度制修訂,根據實際情況繼續起草《藥品注冊管理辦法》配套文件;強化法規制度宣貫,持續開展“兩法一辦法”及相關配套規章制度的宣貫和解讀;統籌協調貫徹落實新舊《藥品注冊管理辦法》的順利過渡和銜接,確保各項審評任務不斷、不散、不亂。
 ?。ǘ┏掷m深化審評審批制度改革
  進一步深化審評審批制度改革,提高審評服務水平,改進審評項目管理制度和流程,建立完善藥品加快上市審評機制;繼續堅持按時限審評的底線,對審評時限實施動態、持續管理和協調,確保注冊申請不積壓;加快臨床急需境外新藥、罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥等的審評審批,鼓勵新藥境內外同步研發申報,推進境內外新藥盡快上市,持續鼓勵藥品創新發展;扎實推進仿制藥質量和療效一致性評價工作,開展化學藥品注射劑一致性評價,持續推進化學藥品仿制藥口服固體制劑一致性評價;完善參比制劑的遴選程序及要求。
 ?。ㄈ┎粩嗤晟扑幤穼徳u保障機制
  確立以臨床價值為核心的審評管理體系,完善以審評為主導、檢查檢驗為支撐的技術審評體系,推動審評體系現代化;加快審評信息化建設,繼續對eCTD系統進行測試,盡早實現按eCTD要求電子申報和審評;繼續開展專家咨詢委員會的組建工作,制定細化會議工作程序,建立相關工作規范;持續深化國際合作,加強監管機構之間的交流合作,深度參與ICH國際協調和指導原則制定;持續完善以指導原則為核心的審評標準體系,統一審評尺度;加強構建藥物警戒一體化工作模式和系統建設,完善全生命周期的藥物警戒機制。

剛剛!國家藥監局發布2019年度藥品審評報告(下)

 ?。ㄎ澹┏掷m推進流程導向科學管理體系建設
  在前期的研究和試點基礎上總結經驗,持續推進流程導向的科學管理體系建設,結合上位法及配套文件的落地實施,保障體系建設改革措施切實發揮作用;加強制度和信息化建設,在研究和試點工作中不斷探索和總結經驗,進一步固化流程,保障各項改革措施實施的可持續性;加強效能監察力度,著力發現并解決各類潛在風險問題,不斷提升審評科學管理水平;結合審評流程科學管理體系和質量管理體系成果,逐步構建和完善審評質量管理規范(GRP)。
 ?。﹫猿滞七M深化“放管服”改革
  深化“放管服”改革,增強服務意識,健全完善溝通服務機制,助推醫藥產業創新發展;深入落實《政府信息公開條例》,推進審評審批重點信息主動公開;公開受理和審批的相關信息,引導申請人有序研發和申請;加強對業界的宣傳和引導,集中解決共性問題,提高申請人溝通效率。
 ?。ㄆ撸├^續加強審評人才隊伍建設
  暢通審評員職業發展通道;進一步完善培訓工作制度體系,不斷提高培訓的針對性和系統性,開展審評專業知識培訓、英語培訓、綜合管理培訓等各項培訓工作;開展補充性招聘,引進臨床、統計等緊缺專業人才。



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